日前，“北大教授因女兒痛經(jīng)研發(fā)新藥”的話題沖上熱搜，引發(fā)網(wǎng)友們熱議。在中央電視臺近期“開講啦”節(jié)目中，北京大學(xué)教授肖瑞平介紹了她研發(fā)的藥物HMI-115。特別的是，肖瑞平向觀眾透露，她的女兒因子宮內(nèi)膜異位癥備受痛經(jīng)的折磨，有時吃幾片止痛片都沒用。為此，她開始研究這方面的課題。
12月21日，肖瑞平向北京青年報記者介紹，目前藥物在臨床二期試驗研發(fā)階段，預(yù)計最早2027、2028年上市。她說，希望天下的“女兒們”都能少一些疾病困擾，擁有更健康更精彩的人生。
因女兒患病研發(fā)新藥
肖瑞平是北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院院長。近期，她登上了中央電視臺“開講啦”節(jié)目。節(jié)目中，她向公眾介紹了她的科研成果——原研藥HMI-115。她說，有一種病特別痛苦，叫子宮內(nèi)膜異位癥，是第一大婦科病，臨床表現(xiàn)為痛經(jīng)，原因是子宮內(nèi)膜會亂跑，跑到不正常的地方，到哪就引起哪的炎癥，就像腫瘤一樣，但它是良性的，“所以說是一種不死的癌癥?！?/p>
肖瑞平說，她研究這個問題很重要的一個原因是她的女兒身患這種疾病，“疼起來非常厲害，有時候會在床上打滾好幾個小時，一般的止痛片她吃好多片都沒用?！?/p>
除此之外，癥狀嚴(yán)重的患者要靠雌激素、孕激素把卵巢功能抑制住，但副作用非常嚴(yán)重，會引起骨質(zhì)疏松、焦慮、失眠、長痤瘡和抑郁。對生殖也有很大的影響，有的病人因為太痛苦而選擇摘除子宮。
肖瑞平告訴北青報記者，她關(guān)注子宮內(nèi)膜異位癥已有10年之久，2014年，她在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所（現(xiàn)已納入北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院）與著名藥企拜耳合作，研發(fā)HMI-115。今年10月，HMI-115已被國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心（CDE）納入突破性治療藥物品種名單（BTD），擬定用于治療子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)的中重度疼痛。
北青報記者注意到，突破性療法藥物品種是指用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥。CDE會對納入突破性治療藥物品種給予優(yōu)先審評審批機(jī)會。HMI-115將有望填補內(nèi)異癥這一未被滿足的重大醫(yī)療需求，為患者帶來全新的治療選擇。
藥物展現(xiàn)了良好的安全性和有效性
肖瑞平介紹，研究發(fā)現(xiàn)，泌乳素信號通路激活會引起并惡化子宮內(nèi)膜異位癥，通過激活異位內(nèi)膜細(xì)胞增殖，過度激活免疫系統(tǒng)引起炎癥，并敏化痛感神經(jīng)使得疼痛加劇。她研發(fā)的HMI-115可以有效阻斷泌乳素信號通路，因此阻斷子宮內(nèi)膜異位癥的病理機(jī)制。另外，在小鼠疾病模型中，HMI-115可以減少甚至清除病灶，防止復(fù)發(fā)。普通布洛芬等止痛藥只能暫時止痛，沒有治療作用，長期使用布洛芬還會有腸胃道出血的風(fēng)險。而現(xiàn)有激素類治療，是通過阻斷患者月經(jīng)周期，減輕痛經(jīng)。這種治療會阻斷患者正常排卵，所以治療期間無法正常受孕，另外副作用較大，包括抑郁、潮熱出汗、骨質(zhì)流失等。
肖瑞平告訴北青報記者，HMI-115是一款原研藥，即原創(chuàng)性的、自主開發(fā)的、新的藥品?！把芯咳藛T必須從零做起，深刻理解疾病，一步步摸索解決方法。因此其研發(fā)周期漫長、投入大、風(fēng)險高?！彼f，做原研藥就像在走一條沒有人走過的路，必須充分考慮到疾病病理、藥物對患者造成不良反應(yīng)的可能性，從頭探索治療劑量、治療周期等，還要確保藥品生產(chǎn)的質(zhì)量一致性，確保所用藥物質(zhì)量穩(wěn)定可控。
臨床試驗過程也存在一定挑戰(zhàn)，要為藥物受試者建立標(biāo)準(zhǔn)，篩選招募前對患者既要嚴(yán)格把關(guān)，又要勸導(dǎo)患者入組。“新藥的臨床研發(fā)中存在著大量的不確定性因素，這是一個高風(fēng)險、高投入、長周期的艱苦過程，需要國家政策支持、社會關(guān)注和產(chǎn)業(yè)合作、國際合作，需要整個生態(tài)系統(tǒng)的共同努力?！?/p>
讓肖瑞平和團(tuán)隊高興的是，他們在藥物二期研究中發(fā)現(xiàn)，HMI-115在12周治療期內(nèi)對中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)疼痛的治療展現(xiàn)了良好的安全性和有效性。
對話當(dāng)事人
期盼女性健康能夠成為社會和業(yè)界關(guān)注的議題
北青報：為什么想到要研發(fā)這款藥？
肖瑞平：子宮內(nèi)膜異位癥是一種十分常見的婦科疾病，全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者，嚴(yán)重影響著病人的生活質(zhì)量，但是一直沒有很好的藥物面世，存在著大量未被滿足的醫(yī)療需求。我身邊很多的家人朋友，包括我自己的女兒，都被這個疾病困擾，作為醫(yī)學(xué)科研人員，同為女性，我對她們的痛苦感同身受，希望能夠開發(fā)出一款全球First-in-Class藥物，幫助廣大女性患者解決困擾。
北青報：目前這款藥的研發(fā)處于什么階段，什么時候可以上市？
肖瑞平：現(xiàn)在藥物在臨床二期試驗研發(fā)階段，預(yù)計最早2027、2028年上市。我們希望能夠在2027年、2028年得到全球批準(zhǔn)，這是一個非常大的愿景。
北青報：這個事情在網(wǎng)上引起了很多女性網(wǎng)友的討論，您怎么看？
肖瑞平：謝謝大家對我的鼓勵和對HMI-115的支持。身為女性，一位母親，我恰好得到了一個機(jī)會，能夠替子宮內(nèi)膜異位癥的患者說出她們的困境，然而要真正解除困境，則需要我們持之以恒的努力以及全社會共同的關(guān)注。
北青報：現(xiàn)在女性健康越來越受到關(guān)注，您怎么看？
肖瑞平：與其他疾病領(lǐng)域相比，女性疾病特別是女性慢性疾病治療領(lǐng)域受到的關(guān)注要少很多，希望在我們的共同努力下，HMI-115治療子宮內(nèi)膜異位癥及其他適應(yīng)癥的研究開發(fā)能夠早日修成正果，真正做到造?；颊?，也期盼女性健康能夠成為社會和業(yè)界關(guān)注的議題，讓天下的“女兒們”都能少一些疾病困擾，擁有更健康更精彩的人生。
（北京青年報記者 李鐵柱 實習(xí)生 蘇海韻）
