4月10日，由上海本土企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)的血友病B基因治療藥物信玖凝正式獲批，成為中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療，為血友病B患者提供了一種全新的治療方案，開拓了中國血友病治療領域新格局。
重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療利用工程化病毒載體遞送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范圍廣等優(yōu)勢，可長期穩(wěn)定表達治療基因。在此之前，全球已有8款rAAV基因治療藥物獲批，用于脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營養(yǎng)不良等罕見病及眼科疾病的臨床治療，但在中國尚無任何一款rAAV基因治療藥物上市。此次獲批上市，填補了我國在該領域的空白。據(jù)悉，從研發(fā)到上市用了僅僅不到七年的時間，真正體現(xiàn)了“上海速度”“中國速度”。
此次企業(yè)的突破性成果得以高效轉(zhuǎn)化，得益于政府科技創(chuàng)新生態(tài)的精準構(gòu)建與資源協(xié)同，得益于上海市對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的前瞻性戰(zhàn)略引領與全鏈條創(chuàng)新賦能。
據(jù)悉，應對全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新形勢，上海市相關(guān)部門積極匯聚國內(nèi)外創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高端資源，不斷強化創(chuàng)新策源能力，全力推動“基礎研究、孵化轉(zhuǎn)化、臨床試驗、審評審批、落地生產(chǎn)、推廣應用”全過程加速和全鏈條賦能，搶抓新范式賦能和新賽道開辟的重要機遇。近三年，相繼發(fā)布《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2022—2024年）》《上海市促進基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023—2025年）》，系統(tǒng)推動細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，取得了一批創(chuàng)新成果。
與此同時，《關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見》等一批政策的落地，也為生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展和產(chǎn)業(yè)升級提供高質(zhì)量服務，優(yōu)化產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)，全力推動全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新高地和世界級產(chǎn)業(yè)集群建設。
未來，上海將進一步厚植生物醫(yī)藥創(chuàng)新土壤，持續(xù)推進免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療等產(chǎn)品的研發(fā)和上市，為未被滿足的醫(yī)療需求提供創(chuàng)新產(chǎn)品和治療新方法，為加快國際科技創(chuàng)新中心建設提供動力支撐。
（總臺記者 竇筠韻）
