新聞通訊員 劉逸展
5月22日，中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長胡豫教授開出重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α在武漢的首張?zhí)幏?，?biāo)志著該創(chuàng)新藥物在中國正式進(jìn)入臨床使用。作為全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)重組血管性血友病因子產(chǎn)品，注射用伏尼凝血素α將為國內(nèi)血管性血友病（VWD）成人患者帶來精準(zhǔn)的創(chuàng)新治療選擇。
35歲的黎女士（化姓）是一位來自武漢的準(zhǔn)媽媽，同時(shí)也是一位血管性血友病患者。自懷孕以來，她的待產(chǎn)包里常備凝血急救藥品。懷孕19周的黎女士，擔(dān)心羊水穿刺可能引發(fā)大出血，遲遲未進(jìn)行相關(guān)檢查。近日，她在華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院獲得了注射用伏尼凝血素α在武漢的首張?zhí)幏?，在這一創(chuàng)新藥物的護(hù)航下，該院血液科聯(lián)合婦產(chǎn)科團(tuán)隊(duì)，在孕周允許的最后時(shí)限內(nèi)為黎女士完成了羊水穿刺檢測，目前復(fù)查結(jié)果正常。
血管性血友病是一種遺傳性出血性疾病，患者由于基因突變引起血管性血友病因子數(shù)量減少或功能異常，從小常發(fā)生皮膚和黏膜出血事件，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)l(fā)生內(nèi)臟出血，甚至危及生命。武漢協(xié)和醫(yī)院血液科主任醫(yī)師王華芳教授提醒，不同于A型血友病和B型血友病，該病在男女群體中均可發(fā)生。其中，女性患者月經(jīng)增多、產(chǎn)后出血風(fēng)險(xiǎn)較高，生育能力大多受影響。目前，我國血管性血友病首診誤診率超過40%，有些患者需要輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院才能明確診斷。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長胡豫教授表示，多年來，國內(nèi)血管性血友病患者由于缺乏針對性療法，在緊急情況下大多依靠新鮮血漿或冷沉淀等血漿制品進(jìn)行治療，但不同血漿制品中含有的血管性血友病因子不確定、批次不穩(wěn)定，臨床很難根據(jù)患者的實(shí)際需求進(jìn)行劑量調(diào)整，經(jīng)常無法滿足治療需求。注射用伏尼凝血素α正式投入臨床，填補(bǔ)了我國血管性血友病替代療法的臨床空白，不僅讓醫(yī)生有了幫助血管性血友病患者的新武器，更將大幅助益我國加強(qiáng)血管性血友病的臨床規(guī)范化診療。未來，期待會(huì)有更多的血管性血友病患者通過這一創(chuàng)新療法提高生活質(zhì)量，重獲“自由人生”。
作為目前全球首個(gè)且唯一采用基因重組技術(shù)生產(chǎn)的重組血管性血友病因子，注射用伏尼凝血素α具有完整的多聚體結(jié)構(gòu)，含有超大多聚體（ULMs），半衰期長，可有效實(shí)現(xiàn)血管性血友病的精準(zhǔn)替代治療，并為患者提供個(gè)性化的出血控制方法，沒有血源感染風(fēng)險(xiǎn)。
據(jù)悉，自2025年8月起，注射用伏尼凝血素α將納入由政府指導(dǎo)的武漢市專屬惠民保障——《“福漢康2025”罕見病藥品目錄》，可有效降低武漢血管性血友病患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。該項(xiàng)保險(xiǎn)不設(shè)置年齡、戶籍、既往病史、健康狀況、職業(yè)類型等限制條件，武漢市基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人員（包括武漢市職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人員）、湖北省本級醫(yī)保參保人員、市直屬機(jī)關(guān)單位、在漢高校職工均可參與投保享受保障待遇。
