今年11月28日，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄公布，本次調(diào)整共新增91種藥品，其中罕見(jiàn)病用藥13個(gè)。近年來(lái)，多種罕見(jiàn)病“救命藥”通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，讓患者從望而卻步到“有藥用”“有藥選”。
今年7歲的小石頭來(lái)自山東濟(jì)南，在11個(gè)月大時(shí)被確診為脊髓性肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱SMA）。一年上百萬(wàn)元的治療費(fèi)用，讓這個(gè)家庭一度陷入絕境。
2021年，全球首個(gè)治療SMA的精準(zhǔn)靶向藥物——諾西那生鈉通過(guò)談判納入醫(yī)保藥品目錄，價(jià)格大幅降低，讓小石頭有了生的可能。幾年間，小石頭的成長(zhǎng)和家人的心路歷程受到很多網(wǎng)友的關(guān)注。今天，一起走進(jìn)他們的故事。
01
“就算賣掉家產(chǎn)，我也要多給他用兩年藥”
脊髓性肌萎縮癥的發(fā)病率大約為萬(wàn)分之一，是一種高致亡性、致殘性的神經(jīng)肌肉病。患者多在嬰幼兒期發(fā)病，出現(xiàn)全身性的肌無(wú)力和肌萎縮，小石頭的父母，就是在他6個(gè)月時(shí)，發(fā)覺(jué)了異常。
“齊魯醫(yī)院的專家初步診斷可能是這種病，我們也不懂。醫(yī)生告訴我們，孩子最多活到5歲?！毙∈^奶奶告訴記者，那時(shí)候孩子還小，又正好感冒，確診時(shí)因支氣管炎不吃也不喝，“那時(shí)候瘦的那點(diǎn)小人，大夫說(shuō)的那句話，讓我覺(jué)得真撐不過(guò)去了。”
病情雖然嚴(yán)重，但SMA并非無(wú)藥可醫(yī)。諾西那生鈉就是這些患兒的希望。然而，罕見(jiàn)病藥物高昂的價(jià)格，卻成了攔路虎。
2019年，國(guó)內(nèi)引進(jìn)諾西那生鈉，首針費(fèi)用高達(dá)70萬(wàn)元，年治療費(fèi)用超百萬(wàn)元，且患者需終身使用，小石頭一家被高昂的價(jià)格擋在門外。2020年，該藥物在國(guó)內(nèi)的價(jià)格降到55萬(wàn)元，盡管依然價(jià)格不菲，但也讓小石頭一家動(dòng)了湊錢打針的想法。
小石頭奶奶回憶稱，“當(dāng)時(shí)小石頭爸爸說(shuō)想給孩子打，正好那年趕上小石頭爺爺退休，我們把房屋公積金、退休金給他也湊了點(diǎn)，加上他同事的幫忙，總算湊夠了55萬(wàn)元?！?/p>
小石頭爸爸馬恒祥內(nèi)心感到非常焦急，認(rèn)為三歲是孩子的一個(gè)重要發(fā)育階段，如果再不進(jìn)行治療就會(huì)錯(cuò)過(guò)最佳時(shí)機(jī)。“我當(dāng)時(shí)就想，第一年先把錢交了，第二年就盡我所能，不管是借錢還是其他辦法，甚至賣掉家產(chǎn)，盡可能多給他用兩年藥?！?/p>
最終，小石頭用上了諾西那生鈉。但這第一針就掏光了全家的積蓄，下一針的錢去哪兒湊，馬恒祥也不知道。
02
“每一個(gè)小群體，都不應(yīng)該被放棄”
正當(dāng)馬恒祥為小石頭的下一針發(fā)愁時(shí)，2021年醫(yī)保藥品目錄談判啟動(dòng)，諾西那生鈉被列入談判名單。
從談判到結(jié)果公布要經(jīng)過(guò)小半年的時(shí)間，這期間小石頭的家人心里一直很忐忑，“到底能行還是不行？因?yàn)閷?duì)于我們孩子來(lái)說(shuō)，這個(gè)藥救的是孩子的命?！?/p> 在這場(chǎng)關(guān)于“救命藥”的價(jià)格談判現(xiàn)場(chǎng)，企業(yè)代表8次進(jìn)出談判室和總部爭(zhēng)取新的價(jià)格。“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，醫(yī)保方談判代表鄭重強(qiáng)調(diào)。 諾西那生鈉的價(jià)格最終從55萬(wàn)元每針降到3萬(wàn)多元，根據(jù)療程，每年需注射三針，算上醫(yī)保報(bào)銷，對(duì)于馬恒祥這樣的家庭而言，費(fèi)用變得可以承擔(dān)。 “當(dāng)時(shí)我在單位，別人告訴我快去看醫(yī)保目錄的結(jié)果，我打開(kāi)手機(jī)，發(fā)現(xiàn)這個(gè)藥真的被納入了醫(yī)保名單。雖然之前幻想過(guò)很多遍，但當(dāng)我真正看到白紙黑字的那一刻，反而很平靜，我覺(jué)得是一種重壓之下如釋重負(fù)的感覺(jué)?！瘪R恒祥說(shuō)。 緊接著，馬恒祥的眼淚卻止不住地流了下來(lái)?！爱?dāng)時(shí)在上班，我自己趴在辦公桌上，手機(jī)放在下面，眼淚嘩嘩地流。后來(lái)在病友群里看到，有人在家里蒙著被子哭，有人為了不讓孩子看到躲到陽(yáng)臺(tái)或廁所哭，還有從工作崗位跑到樓梯間哭的，大家都很激動(dòng)?！?/p> 罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保，對(duì)于小石頭一家來(lái)說(shuō)經(jīng)濟(jì)壓力將大大減輕，同時(shí)也有了更多的選擇余地，無(wú)論是在康復(fù)醫(yī)療、康復(fù)訓(xùn)練還是輔助器具的配備上。 目前，有多家廠商和不同的藥品在競(jìng)爭(zhēng)，未來(lái)針對(duì)脊髓性肌萎縮癥的治療藥物也會(huì)越來(lái)越多。但康復(fù)訓(xùn)練加上用藥，對(duì)于小石頭的家庭來(lái)說(shuō)仍是一筆不小的開(kāi)銷，“如果說(shuō)價(jià)格還能再低，我們肯定是更歡迎?！?/p> 03 “我希望他再努力點(diǎn)，突破自己的極限” 就這樣，能夠持續(xù)用藥的小石頭有了向命運(yùn)發(fā)起挑戰(zhàn)的底氣。除了藥物治療，持續(xù)的康復(fù)訓(xùn)練同樣重要。對(duì)于小石頭一家來(lái)說(shuō)，醫(yī)保談判給他們帶來(lái)了希望，但面對(duì)未來(lái)，還需要他們付出很大的努力。 一向和藹可親的爸爸馬恒祥，一走進(jìn)康復(fù)室，就換了一副嚴(yán)肅的面孔。 在康復(fù)室中，馬恒祥雖然要求嚴(yán)格，但私下里總會(huì)偷偷心疼兒子。幾年來(lái)，他深知小石頭付出了多大的努力，吃過(guò)了多少苦頭。 “他的身體就像一塊小豆腐，特別軟，無(wú)法坐穩(wěn)，自己連抬頭一會(huì)兒都做不到。”這些常人能輕松完成的動(dòng)作，對(duì)小石頭而言卻極為艱難。 “他練習(xí)一個(gè)踮腳后跟的動(dòng)作，我和他媽媽也跟著做一次，即使是健康人做這個(gè)動(dòng)作也很累，更何況他本身沒(méi)有力氣?！瘪R恒祥告訴記者，他希望小石頭再努力一些，“我讓他盡力去嘗試，迅速突破自己的極限，只有突破了極限才能進(jìn)步?！?/p> 2023年11月，6歲的小石頭，終于憑借自己的雙腿站了起來(lái)。 罕見(jiàn)病用藥的醫(yī)保保障，正受到越來(lái)越高的關(guān)注。7年來(lái)，近百種罕見(jiàn)病用藥加緊調(diào)整納入到醫(yī)保目錄，為罕見(jiàn)病患者爭(zhēng)取時(shí)間。 小石頭：爸爸，你知道我長(zhǎng)大后想做什么工作嗎？ 馬恒祥：開(kāi)挖掘機(jī)？ 小石頭：不是，我的目標(biāo)是航天航空大學(xué)。 馬恒祥：想學(xué)什么專業(yè)？ 小石頭：專門研究飛機(jī)。 有了可持續(xù)的藥物后，雖然也難免會(huì)有失落的時(shí)刻，但馬恒祥堅(jiān)信，被困住的只是小石頭的身體，他的人生依然充滿無(wú)限可能。 “這兩年他身體的狀況好多了，我們盡可能帶他出去多看看世界。雖然小石頭可能無(wú)法像我們希望的那樣走起來(lái)或者站起來(lái)，但他依然可以活出自己生命的意義。” 來(lái)源：央視新聞
